תרומה למחקר באמצעות ... מחקר!
רבים הכירו רק לאחרונה את מחלת לו גריג, הידועה גם בשם ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), עם הפופולריות האחרונה של "אתגר דלי הקרח של ALS", שכבש את המדיה החברתית בסערה, והצליח לגייס מיליוני דולרים עבור מחקר - במיוחד, מחקר מקיף של הגנום האנושי כדי לקבוע גורמים גנטיים בהופעה והתקדמות של מחלה ניוונית זו. עם זאת, מה שאולי לא שמעתם הוא שלפני שהיה אתגר דלי הקרח לצנן את עמוד השדרה, לחמם את הלב ולפתוח את הארנק, חברת הביוטק הישראלית, BrainStorm, עובדת ברקע ללא לאות כבר שנים ומפתחת טיפול חדש ויעיל ל-ALS (כמו גם למחלות ניווניות מתישות אחרות כמו טרשת נפוצה ומחלת פרקינסון) באמצעות תאי גזע בוגרים, והתוצאות ידהימו אותך!
על פי איגוד ALS, ALS היא מחלה ניוונית מתקדמת הפוגעת בתאי עצב במוח ובחוט השדרה. נוירונים מוטוריים מגיעים מהמוח לחוט השדרה ומחוט השדרה לשרירים בכל הגוף. הניוון המתקדם של הנוירונים המוטוריים ב-ALS מוביל בסופו של דבר למותם. כאשר הנוירונים המוטוריים מתים, אובדת יכולתו של המוח ליזום ולשלוט בתנועת שרירים. כאשר פעולת השרירים הרצונית מושפעת בהדרגה, חולים בשלבים המאוחרים של המחלה עלולים להיות משותקים לחלוטין.
תוחלת החיים הממוצעת לאלו המאובחנים עם ALS היא כשנתיים עד חמש שנים.
למרות מספר מצומצם של תרופות לשיפור איכות החיים ועיכוב ההידרדרות מהמחלה, תוחלת החיים הממוצעת לאלו המאובחנים עם ALS היא כשנתיים עד חמש שנים. המשמעות היא שהזמן הוא המהות הכי גבוהה עבור חולי ALS מרגע האבחון. ולבסוף, התקווה מתחילה להתממש במחקריה של BrainStorm, חברת ביוטכנולוגיה ישראלית שהיא המובילה במחקר תאי גזע למבוגרים.
שיטה חדשה חדשנית זו לשימוש בתאי גזע בוגרים, עוקפת לחלוטין את כל הסיכון לדחיית תאים
במרכז הרפואי הדסה בירושלים פיתחה בריינסטורם טיפול בתאי גזע למבוגרים בשם NurOwn. במקרה זה, הסוד באמת טמון בשם, בהתייחסו לתאי הגזע של המטופל עצמו כבסיס הטיפול. טכנולוגיה ראשונה מסוגה זו בעצם לוקחת את תאי הגזע המזנכימליים של המטופלים משלהם ממח העצם שלהם, ומטפלת בהם בכימיקלים מסוימים שגורמים להם להתרבות ולהפוך לתאים תומכי נוירונים. תאים "משודרגים" אלו מושתלים לאחר מכן בחזרה לחולים בסמוך למקום הנזק, בעמוד השדרה ו/או בשרירים (בהתאם למחלה). התאים החדשים שהושתלו מעוררים צמיחת עצב באזורי ההשתלה, מקדמים צמיחת נוירונים מוטוריים, ושיקום האינטראקציה של שרירי העצבים. שיטה חדשה וחדשנית זו לשימוש בתאי גזע בוגרים, עוקפת לחלוטין כל סיכון לדחיית תאים, שכן התאים המושתלים הם, למעשה, של המטופל; הטיפול גם פוטר את עצמו בצורה מופתית מכל קונפליקט מוסרי הכרוך בתחום השנוי במחלוקת של מחקר וטיפול בתאי גזע, שכן תאי הגזע הם תאי גזע בוגרים שמקורם מהמטופל האמור.
הניסויים הקליניים בישראל הכריזו על הצלחה
בשנת 2014, BrainStorm השלימה בהצלחה ניסוי הסלמה במינון Phase IIa עם NurOwn בחולים עם ALS. על הניסוי, שהחל ב-2012, פיקח פרופסור דימיטריוס קרוסיס, נוירולוג במרכז הרפואי הדסה. שלב זה נועד להעריך את הבטיחות והיעילות הראשונית של הטיפול. משתתפי הניסוי קיבלו מתן משולב תוך-שרירי ותוך-טקלי של תאי NurOwn בשלוש קבוצות במינונים גדלים. הם היו במעקב במשך שישה חודשים לאחר ההשתלה.
מבין המטופלים שקיבלו טיפול זה היה הרב רפאל שמולביץ, שקיבל פרוגנוזה של שנתיים עד ארבע שנים לחיות. כשהחל בטיפול של בריינסטורם הוא איבד את היכולת ללכת ולדבר ברור. לדברי Karussis, "בתוך מספר שבועות לאחר ההזרקה עם תאי NurOwn, המטופל הראה שיפור דרמטי במגוון תפקודים כולל נשימה, דיבור, הליכה, כוח שרירים ורווחה כללית". חצי שנה בלבד לאחר הטיפול, ישראלים צפו בחדשות ביראת כבוד כששמולביץ החל לדבר וללכת פעם נוספת. נכון להיום, לפי רוב הדיווחים האחרונים, הרב שמולביץ חי וקיים, כאשר השיפור הדרסטי ביותר שלו חל בתחילת הטיפול.
...אנחנו בשלבים הראשונים של משהו חדש ומהפכני.
בעוד שקרוסיס לא מיהר להסיק מסקנות מדעיות על סמך מטופל אחד, הוא מצא שהתוצאות מעודדות מאוד. כשנשאל בראיון לחדשות ערוץ 2 אם לדעתו מדובר בפריצת דרך שתוביל לריפוי ל-ALS, ענה קרוסיס שאמנם עוד מעט יוצאים להצהרות כלליות שכאלה, הוא האמין ש"אנחנו בשלבים הראשונים של משהו חדש ומהפכני".
מהר קדימה שנתיים מאוחר יותר עד היום: בריינסטורם כבר קיבלה את אישור ה-FDA ל-NurOwn להתחיל בניסויים קליניים בארצות הברית. ביוני 2014 התקשרה בריינסטורם מזכר הבנות עם בית הספר לרפואה של אוניברסיטת מסצ'וסטס ובית החולים הכללי של מסצ'וסטס כדי להתחיל בניסויים קליניים ב-ALS בבני אדם במוסדות אלה, המורכבים ממחקרים רב-מרכזיים אקראיים, כפול סמיות, מבוקרי פלצבו, כדי לקבוע עוד יותר את בטיחות ויעילות הטיפול.
מחקר תאי גזע למבוגרים עשוי בהחלט להיות מהפכה בדרך שבה אנו מתחילים לטפל במחלות.
בראיון אמר נשיא Storm Storm, חיים לבוביץ, כי מטרת הטיפול הזה היא 'לחדש את התאים שעדיין לא מתו, לשמור על התאים הבריאים היטב, ובתקווה גם לחדש את התאים החדשים והבריאים, עם המטרה של עצירת ההתקדמות... אם משתמשים בה מיד לאחר האבחנה, היא עשויה לעצור את כל ההתקדמות, ואולי אפילו לרפא את המחלה'. התחזית היא בהירה לעתיד תחום המחקר של תאי גזע למבוגרים, ויכולה מאוד להיות מהפכה בדרך שבה אנו מטפלים במחלות בעתיד הלא כל כך רחוק ומתקרב.
עִבְרִית 
English